Zastosowanie terapii genowej w kardiologii: artykuł nr 2
1996-11-17 00:33:46 Medycyna
Jedną z metod terapeutycznych w kardiologii może być terapia genowa. W Polsce badaniami w tej dziedzinie zajmują się m.in. naukowcy z Akademii Medycznej w Gdańsku (AMG). Terapia genowa może być pomocna np. u pacjentów z chorobą wieńcową, u których zawodzą tradycyjne metody leczenia. "W chorobie wieńcowej powstają zmiany miażdżycowe zwężające światło tętnic wieńcowych, co prowadzi do niedokrwienia mięśnia sercowego i zawału serca. Niestety, wiele metod dotychczas stosowanych, takich jak wykonywanie by-passów przez kardiochirurgów, poszerzanie zwężeń przy pomocy balonów, nie zawsze są skuteczne. Istnieją pacjenci o tak daleko posuniętej miażdżycy, że żadna z tych metod nie jest w stanie im pomóc" - mówi dr Marcin Gruchała z I Kliniki Chorób Serca AMG.
Jak ocenia, terapia genowa może "zachęcić" organizmy tych pacjentów np. do
wytworzenia nowych naczyń.
"Terapia może być też pomocna w przypadku pewnych rzadkich chorób uwarunkowanych
defektem pojedynczych genów, np. hipercholesterolemii rodzinnej. Defekt genu w
tym przypadku prowadzi do tego, że chory ma tak wysoki poziom cholesterolu,
który odkłada się w naczyniach wieńcowych, że wiele osób dotkniętych tą chorobą
w wieku 20, 30 lat już przebyło zawał" - wyjaśnia naukowiec.
Innym zastosowaniem tej nowoczesnej techniki biologii molekularnej może być
przeciwdziałanie nawrotowi zwężenia tętnic po zabiegu ich udrażniania.
"Modyfikacja genetyczna ściany naczynia pewnymi czynnikami działającymi
ochronnie na tę ścianę
może spowolnić ten proces albo zmniejszyć ryzyko nawrotu zwężenia tętnicy" -
zaznacza dr Gruchała.
Badania nad terapia genową w kardiologii nie są jeszcze, jak zastrzega
naukowiec, codziennością w klinikach, natomiast w tej chwili trwają badania
eksperymentalne w laboratoriach, również badania na zwierzętach. "Jesteśmy też
już po kilkudziesięciu próbach klinicznych, które zostały przeprowadzone na
pacjentach" - mówi dr Gruchała.
"Wyniki są, jak przy każdej nowej terapii, mieszane, pewne próby wypadły
pozytywnie, dają pewne nadzieje, a pewne elementy wymagają jeszcze dopracowania.
Na pewno terapia genowa nie wejdzie do kardiologicznej praktyki klinicznej w tym
roku czy w następnym, ale myślę, że w perspektywie kilku czy kilkunastu lat to
nastąpi" - przewiduje doktor.
Jedną z najważniejszych rzeczy, z którą muszą poradzić sobie naukowcy, jest
znalezienie optymalnego wektora, narzędzia dzięki, któremu można by wprowadzić
do komórki zmodyfikowany materiał genetyczny. Wiele wektorów jest na etapie prób
na zwierzętach, niektóre stosuje się już u ludzi w ramach prób klinicznych.
"Do tej pory najczęściej stosowanymi wektorami są wektory plazmidowe, czyli gołe
DNA albo wektory adenowirusowe. Ich podstawową wadą jest to, że dają bardzo
krótką ekspresję (produkcja białek zakodowanych w genie jest krótkotrwała - PAP)
tych nowych genów i być może ta ekspresja jest zbyt krótka, by uzyskać istotny
efekt terapeutyczny, np. wytworzenie nowych, w pełni funkcjonalnych naczyń
krwionośnych w mięśniu sercowym po zawale serca" - tłumaczy Gruchała.
Zaznacza też, że czynione są próby skonstruowania nowych wektorów opartych na
przykład na wirusie HIV. "Te wirusy są oczywiście tak modyfikowane przez
biologów molekularnych, że przestają one być zjadliwe dla człowieka, a stają się
w pełni kontrolowanym narzędziem terapeutycznym" - podkreśla doktor.
W przypadku stosowanych jako wektory adenowirusów odczyn immunologiczny, czyli
odpowiedź organizmu na wniknięcie obcego DNA, jest dość duży, co również
przysparza kłopotów naukowcom.
Polscy naukowcy mają również swój wkład w badania nad terapią genową w
kardiologii, jednym z ośrodków, gdzie takie badania się przeprowadza, jest
Akademia Medyczna w Gdańsku.
"W naszym kraju kilka ośrodków zajmuje się tą problematyką, m.in. bardzo dobra
grupa doc. Józefa Dulaka w Krakowie. My w Gdańsku, czyli I Klinika Chorób Serca
we współpracy z dr Bartoszem Wasągiem
z Katedry i Zakładu Genetyki i Biologii AMG, kierowanej przez prof. Janusza
Limona, prowadzimy badania zmierzające do opracowania wektora adenowirusowego,
który miałby przenosić gen protekcyjnie działający na ścianę tętnic wieńcowych"
- informuje Gruchała.
PAP - Nauka w Polsce, Krzysztof Klinkosz
Dzięki uprzejmości:
PAP Nauka w Polsce