Medyczny Nobel za badania nad komórkami macierzystymi


Medyczny Nobel za badania nad komórkami macierzystymi: artykuł nr 5085

2007-10-08 12:19:58 Biotechnologia

Badania nad zarodkowymi komórkami macierzystymi, których efektem była technologia umożliwiająca zmiany w genach tych komórek stanowiły przełomowy moment dla rozwoju medycyny - ocenił w rozmowie z PAP hematolog prof. Wiesław Jędrzejczak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Centralnego Szpitala Klinicznego Akademii Medycznej w Warszawie, krajowy konsultant w dziedzinie hematologii.

Za modyfikacje genetyczne komórek macierzystych tegoroczną nagrodę Nobla w dziedzinie medycyny otrzymają: Amerykanin włoskiego pochodzenia Mario R. Capecchi, Brytyjczyk Martin J. Evans oraz Amerykanin Oliver Smithies. Podzielą się między siebie 10 mln szwedzkich koron. Swoją decyzję komitet noblowski ogłosił w poniedziałek.

Jak napisała w uzasadnieniu Komisja Noblowska, "nagrodę przyznano za wykorzystanie zarodkowych komórek macierzystych do modyfikacji genetycznych myszy, co pomogło zrozumieć udział genów w rozwoju zarodków, rozwoju organizmów dorosłych oraz w procesie starzenia się".

POLACY O NAGRODZONYCH

"Nagrodzeni naukowcy prowadzili badania, dzięki którym stało się możliwe manipulowanie DNA w komórkach embrionów myszy po to, aby wyłączyć jakiś gen lub zmienić jego działanie" - wyjaśnił PAP Jędrzejczak. Tym samym pozwoliły stworzyć zwierzęce modele do badania wielu ludzkich chorób, pozwoliły wyjaśnić podstawy ich rozwoju, a także poznać wrodzone skłonności do zapadania m.in. na choroby nowotworowe, układu krążenia, cukrzycę.

Jak podkreślił Jędrzejczak, takie sztucznie wyhodowane, zmutowane zwierzęta doświadczalne są bardzo cenne dla badaczy, ponieważ można na nich badać funkcje genów. Np. obserwując skutki wyłączenia danego genu można dokładniej poznać jego funkcję. Naukowcy tworzą też zwierzęta z genetycznymi chorobami a następnie testują na nich nowe metody terapii, dzięki czemu mogą w przyszłości powstać leki dla ludzi cierpiących na te choroby.

"To był wielki przełom. Do tej pory naukowcy mogli badać mutacje tylko w takich sytuacjach, kiedy zostały one stworzone przez naturę, czyli wystąpiły samoistnie. Sam się czymś takim zajmowałem - badałem mechanizm mutacji, która pojawiła się spontanicznie. Takie badania były bardzo utrudnione. Musieliśmy czekać, aż mutacja się pojawi, zauważyć ją i dopiero badać" - tłumaczył naukowiec.

Jędrzejczak podkreślił, że dzięki tegorocznym noblistom badacze dostali do ręki potężne narzędzie, dzięki któremu dokonał się ogromny postęp w badaniach. "Nagroda Nobla dla tych badaczy jest całkowicie zasłużona" - ocenił.

Opinię tę podziela prof. Leszek Kaczmarek z Instytutu Biologii Doświadczalnej im. Nenckiego w Warszawie. Powiedział on, że Capecchiego, Evansa i Smithiesa nagrodzono za „absolutnie fundamentalne odkrycie”.

„Ci ludzie pokazali, że można zmodyfikować dowolny gen u myszy. Stworzyło to możliwość otrzymywania zwierzęcych modeli dla chorób ludzkich, dzięki czemu uzyskano nowe możliwości terapii – wyjaśnił profesor. - Dzięki ustaleniu, co dzieje się w organizmie myszy, naukowcy zyskują nową wiedzę na temat istoty danej choroby u człowieka i mogą poszukiwać medykamentów, które leczyłyby ja u ludzi”.

Kaczmarek przypomniał zarazem o związanych z tymi badaniami zasługach polskiego naukowca - prof. Andrzeja Tarkowskiego, bez którego, jak stwierdził, „odkrycie to nie mogłoby istnieć”. Jego badania bowiem, nagrodzone kilka lat temu prestiżową nagrodą Japan Prize, były fundamentem dla odkryć Capecchiego, Evansa i Smithiesa.

"Wspaniale, że tegorocznym medycznym Noblem nagrodzono badaczy komórek macierzystych; wiedza na temat tych komórek umożliwi m.in. postęp w walce z nowotworami" - ucieszyła się z werdyktu Komisji Noblowskiej prof. Krystyna Domańska-Janik z Instytutu Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej im. M. Mossakowskiego PAN w Warszawie.

„To, co jest teraz chyba najbardziej dynamicznie badane w naukach biologicznych, to właśnie komórki macierzyste – dodała badaczka. - W tych badaniach tkwi ogromny potencjał".

NAGRODA ZA "ZNOKAUTOWANIE" MYSZY

Capecchi, Evans i Smithies otrzymali Nobla za odkrycie zasad pozwalających na wprowadzenie specyficznych modyfikacji genów u myszy za pomocą komórek macierzystych. Innymi słowy - wyróżniono ich za opracowanie techniki pozwalającej bardzo precyzyjnie manipulować genomem myszy przy użyciu komórek macierzystych. Dzięki niej możliwe stały się zaawansowane badania nad genetycznie uwarunkowanymi chorobami.

Tak zwana technika genowego knock-outu pozwoliła wyhodować szczepy myszy z miażdżycą, nadciśnieniem i różnymi rodzajami nowotworów czy chorobami genetycznymi w rodzaju mukowiscydozy - w sumie istnieje już ponad 500 mysich modeli ludzkich chorób, a ogółem "znokautowano" ponad 10 000 genów. Dzięki niej stały się także możliwe badania nad procesami zachodzącymi w zdrowym organizmie i wpływem konkretnych genów - na przykład na rozwój układu nerwowego czy proces starzenia.

DNA to genetyczny zapis, według którego powstaje i działa żywy organizm. Wprowadzając do tego zapisu poprawki, dodając nowe "teksty" lub usuwając jakiś fragment, sprawiamy, że organizm staje się nieco inny - podobnie jak przy zmianie przepisów podatkowych, czasem dzięki poprawce całość funkcjonuje lepiej, a czasem gorzej. W przypadku, gdy działanie genu ulega wyłączeniu, mówimy o "nokaucie" - stąd "znokautowane" myszy.

Aby stworzyć taką znokautowaną mysz, potrzebny jest "koń trojański" - wektor, czyli specjalnie przygotowany fragment DNA odpowiadający genowi, jaki chcemy wyłączyć. Oprócz typowego (homologicznego) DNA zawiera wstawiony fragment z modyfikacją. Dzięki obecności charakterystycznego, niezmienionego, homologicznego DNA wektor jest uznawany przez pobraną z zarodka komórkę macierzystą za fragment własnego DNA (celowanie genowe) i włączany zamiast wcześniej posiadanej kopii genu (rekombinacja).

Aby powstał nowy organizm zdolny do przekazania zmiany kolejnym pokoleniom, modyfikacja musi dotyczyć także jego komórek rozrodczych. Dlatego właśnie naukowcy posłużyli się zmodyfikowanymi komórkami macierzystymi, z których mogą powstać wszelkie inne typy komórek. Mając komórkę macierzystą, w której DNA włączył się wektor, wprowadzamy ją do zarodka w stadium blastocysty (blastocysta przypomina częściowo pustą piłeczkę o ścianie utworzonej z warstwy komórek).

Po wszczepieniu tak zmodyfikowanej blastocysty myszy - matce zastępczej, zmieniona komórka dzieląc się tworzy cześć tkanek organizmu - "mozaikowa" mysz składa się częściowo ze zmienionych komórek, a częściowo z niezmienionych komórek blastocysty. Krzyżując taką mysz z normalną myszą, otrzymujemy potomstwo, którego część ma wszystkie komórki zmienione genetyczne. Tak właśnie powstają znokautowane myszy - można je obserwować, badać i wypróbowywać na nich nowe metody leczenia.

Obecnie technika została udoskonalona tak bardzo, że można wprowadzać mutacje uaktywniające się w określonym czasie albo tylko w określonych komórkach czy narządach.

Dzięki uprzejmości: PAP Nauka w Polsce

Następna strona

Poprzednia strona

Wybrane wiadomości z bitechnologii