Medyczny Nobel za badania nad komórkami macierzystymi: artykuł nr 5085
2007-10-08 12:19:58 Biotechnologia
Badania nad zarodkowymi komórkami macierzystymi, których efektem była technologia umożliwiająca zmiany w genach tych komórek stanowiły przełomowy moment dla rozwoju medycyny - ocenił w rozmowie z PAP hematolog prof. Wiesław Jędrzejczak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Centralnego Szpitala Klinicznego Akademii Medycznej w Warszawie, krajowy konsultant w dziedzinie hematologii.
Za modyfikacje genetyczne komórek macierzystych tegoroczną nagrodę Nobla w
dziedzinie medycyny otrzymają: Amerykanin włoskiego pochodzenia Mario R.
Capecchi, Brytyjczyk Martin J. Evans oraz Amerykanin Oliver Smithies. Podzielą
się między siebie 10 mln szwedzkich koron. Swoją decyzję komitet noblowski
ogłosił w poniedziałek.
Jak napisała w uzasadnieniu Komisja Noblowska, "nagrodę przyznano za
wykorzystanie zarodkowych komórek macierzystych do modyfikacji genetycznych
myszy, co pomogło zrozumieć udział genów w rozwoju zarodków, rozwoju organizmów
dorosłych oraz w procesie starzenia się".
POLACY O NAGRODZONYCH
"Nagrodzeni naukowcy prowadzili badania, dzięki którym stało się możliwe
manipulowanie DNA w komórkach embrionów myszy po to, aby wyłączyć jakiś gen lub
zmienić jego działanie" - wyjaśnił PAP Jędrzejczak. Tym samym pozwoliły stworzyć
zwierzęce modele do badania wielu ludzkich chorób, pozwoliły wyjaśnić podstawy
ich rozwoju, a także poznać wrodzone skłonności do zapadania m.in. na choroby
nowotworowe, układu krążenia, cukrzycę.
Jak podkreślił Jędrzejczak, takie sztucznie wyhodowane, zmutowane zwierzęta
doświadczalne są bardzo cenne dla badaczy, ponieważ można na nich badać funkcje
genów. Np. obserwując skutki wyłączenia danego genu można dokładniej poznać jego
funkcję. Naukowcy tworzą też zwierzęta z genetycznymi chorobami a następnie
testują na nich nowe metody terapii, dzięki czemu mogą w przyszłości powstać
leki dla ludzi cierpiących na te choroby.
"To był wielki przełom. Do tej pory naukowcy mogli badać mutacje tylko w takich
sytuacjach, kiedy zostały one stworzone przez naturę, czyli wystąpiły
samoistnie. Sam się czymś takim zajmowałem - badałem mechanizm mutacji, która
pojawiła się spontanicznie. Takie badania były bardzo utrudnione. Musieliśmy
czekać, aż mutacja się pojawi, zauważyć ją i dopiero badać" - tłumaczył
naukowiec.
Jędrzejczak podkreślił, że dzięki tegorocznym noblistom badacze dostali do ręki
potężne narzędzie, dzięki któremu dokonał się ogromny postęp w badaniach.
"Nagroda Nobla dla tych badaczy jest całkowicie zasłużona" - ocenił.
Opinię tę podziela prof. Leszek Kaczmarek z Instytutu Biologii Doświadczalnej
im. Nenckiego w Warszawie. Powiedział on, że Capecchiego, Evansa i Smithiesa
nagrodzono za „absolutnie fundamentalne odkrycie”.
„Ci ludzie pokazali, że można zmodyfikować dowolny gen u myszy. Stworzyło to
możliwość otrzymywania zwierzęcych modeli dla chorób ludzkich, dzięki czemu
uzyskano nowe możliwości terapii – wyjaśnił profesor. - Dzięki ustaleniu, co
dzieje się w organizmie myszy, naukowcy zyskują nową wiedzę na temat istoty
danej choroby u człowieka i mogą poszukiwać medykamentów, które leczyłyby ja u
ludzi”.
Kaczmarek przypomniał zarazem o związanych z tymi badaniami zasługach polskiego
naukowca - prof. Andrzeja Tarkowskiego, bez którego, jak stwierdził, „odkrycie
to nie mogłoby istnieć”. Jego badania bowiem, nagrodzone kilka lat temu
prestiżową nagrodą Japan Prize, były fundamentem dla odkryć Capecchiego, Evansa
i Smithiesa.
"Wspaniale, że tegorocznym medycznym Noblem nagrodzono badaczy komórek
macierzystych; wiedza na temat tych komórek umożliwi m.in. postęp w walce z
nowotworami" - ucieszyła się z werdyktu Komisji Noblowskiej prof. Krystyna
Domańska-Janik z Instytutu Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej im. M.
Mossakowskiego PAN w Warszawie.
„To, co jest teraz chyba najbardziej dynamicznie badane w naukach biologicznych,
to właśnie komórki macierzyste – dodała badaczka. - W tych badaniach tkwi
ogromny potencjał".
NAGRODA ZA "ZNOKAUTOWANIE" MYSZY
Capecchi, Evans i Smithies otrzymali Nobla za odkrycie zasad pozwalających na
wprowadzenie specyficznych modyfikacji genów u myszy za pomocą komórek
macierzystych. Innymi słowy - wyróżniono ich za opracowanie techniki
pozwalającej bardzo precyzyjnie manipulować genomem myszy przy użyciu komórek
macierzystych. Dzięki niej możliwe stały się zaawansowane badania nad
genetycznie uwarunkowanymi chorobami.
Tak zwana technika genowego knock-outu pozwoliła wyhodować szczepy myszy z
miażdżycą, nadciśnieniem i różnymi rodzajami nowotworów czy chorobami
genetycznymi w rodzaju mukowiscydozy - w sumie istnieje już ponad 500 mysich
modeli ludzkich chorób, a ogółem "znokautowano" ponad 10 000 genów. Dzięki niej
stały się także możliwe badania nad procesami zachodzącymi w zdrowym organizmie
i wpływem konkretnych genów - na przykład na rozwój układu nerwowego czy proces
starzenia.
DNA to genetyczny zapis, według którego powstaje i działa żywy organizm.
Wprowadzając do tego zapisu poprawki, dodając nowe "teksty" lub usuwając jakiś
fragment, sprawiamy, że organizm staje się nieco inny - podobnie jak przy
zmianie przepisów podatkowych, czasem dzięki poprawce całość funkcjonuje lepiej,
a czasem gorzej. W przypadku, gdy działanie genu ulega wyłączeniu, mówimy o
"nokaucie" - stąd "znokautowane" myszy.
Aby stworzyć taką znokautowaną mysz, potrzebny jest "koń trojański" - wektor,
czyli specjalnie przygotowany fragment DNA odpowiadający genowi, jaki chcemy
wyłączyć. Oprócz typowego (homologicznego) DNA zawiera wstawiony fragment z
modyfikacją. Dzięki obecności charakterystycznego, niezmienionego,
homologicznego DNA wektor jest uznawany przez pobraną z zarodka komórkę
macierzystą za fragment własnego DNA (celowanie genowe) i włączany zamiast
wcześniej posiadanej kopii genu (rekombinacja).
Aby powstał nowy organizm zdolny do przekazania zmiany kolejnym pokoleniom,
modyfikacja musi dotyczyć także jego komórek rozrodczych. Dlatego właśnie
naukowcy posłużyli się zmodyfikowanymi komórkami macierzystymi, z których mogą
powstać wszelkie inne typy komórek. Mając komórkę macierzystą, w której DNA
włączył się wektor, wprowadzamy ją do zarodka w stadium blastocysty (blastocysta
przypomina częściowo pustą piłeczkę o ścianie utworzonej z warstwy komórek).
Po wszczepieniu tak zmodyfikowanej blastocysty myszy - matce zastępczej,
zmieniona komórka dzieląc się tworzy cześć tkanek organizmu - "mozaikowa" mysz
składa się częściowo ze zmienionych komórek, a częściowo z niezmienionych
komórek blastocysty. Krzyżując taką mysz z normalną myszą, otrzymujemy
potomstwo, którego część ma wszystkie komórki zmienione genetyczne. Tak właśnie
powstają znokautowane myszy - można je obserwować, badać i wypróbowywać na nich
nowe metody leczenia.
Obecnie technika została udoskonalona tak bardzo, że można wprowadzać mutacje
uaktywniające się w określonym czasie albo tylko w określonych komórkach czy
narządach.
Dzięki uprzejmości: PAP Nauka w Polsce
Wybrane wiadomości z bitechnologii
- Jubileuszowa V edycja konkursu prac doktorskich i magisterskich rozpoczęta
- Innowacje i nowe technologie w rolnictwie
- Adamed rozpocznie badania kliniczne
- Ryż genetycznie modyfikowany w sklepach
- Nowelizacja ustawy o organizmach genetycznie zmodyfikowanych
- Jarosław Kaczyński: W sprawie GMO Polska powinna powiedzieć nie
- Greenpeace wzywa do wstrzymania upraw GMO w całej Europie